Eltrombopag

Nivel de evidencia: L3 Indicaciones predichas: 1

Índice

  1. Eltrombopag
  2. Eltrombopag: De Indicación Original No Registrada a Infección por VIH
    1. Resumen en Una Frase
    2. Resumen Rápido
    3. ¿Por qué es Razonable esta Predicción?
    4. Evidencia de Ensayos Clínicos
    5. Evidencia de Literatura
    6. Información de Mercado en España
    7. Consideraciones de Seguridad
    8. Conclusión y Próximos Pasos
    9. Descargo de responsabilidad

## Informe de evaluación farmacéutica

Eltrombopag: De Indicación Original No Registrada a Infección por VIH

Resumen en Una Frase

Eltrombopag es un agonista del receptor de trombopoyetina que estimula la producción de plaquetas. Los datos de AEMPS recibidos no incluyen su indicación original. El modelo TxGNN predice que podría ser útil en infección por VIH, pero probablemente por su efecto de apoyo sobre la trombocitopenia asociada al VIH y no como antiviral. Hay 5 ensayos clínicos y 10 publicaciones relacionados, y ninguno de los ensayos confirma una población con VIH.

Resumen Rápido

Item Contenido
Indicación Original No disponible en los datos de AEMPS recibidos
Nueva Indicación Predicha Infección por VIH
Puntaje de Predicción TxGNN 99.26%
Nivel de Evidencia L3
Estado de Mercado en España ✓ Comercializado
Número de Autorizaciones 20
Decisión Recomendada Hold

¿Por qué es Razonable esta Predicción?

Actualmente no se dispone de datos detallados sobre el mecanismo de acción en el Evidence Pack. Según la información conocida, eltrombopag es un agonista del receptor de trombopoyetina que estimula la producción de megacariocitos. Mecanísticamente podría ser aplicable a la trombocitopenia asociada al VIH, por ejemplo la trombocitopenia inmune (PTI) asociada al VIH o la trombocitopenia por reconstitución inmune.

El vínculo plausible es de apoyo, no antiviral. El puntaje alto de TxGNN (0.99) probablemente refleja la cercanía en el grafo a través de la trombocitopenia y las comorbilidades hematológicas, no un efecto directo contra el VIH.

Hay señales exploratorias. Un cribado in vitro (PMID 32977702) sugiere una posible modulación de la transcripción proviral del VIH-1. Un reporte de caso (PMID 25333665) describe respuesta hematológica y cambios inmunomoduladores en anemia aplásica asociada al VIH. Ninguna de las dos está validada clínicamente.

Evidencia de Ensayos Clínicos

Los cinco ensayos evalúan eltrombopag en trombocitopenia asociada a hepatitis C o enfermedad hepática crónica. Ninguno confirma una población con VIH, por lo que son evidencia indirecta (relevancia grado C).

Número de Ensayo Fase Estado Inscripción Hallazgos Principales
NCT00529568 Fase 3 Completado 759 Estudio controlado con placebo en trombocitopenia por VHC (peginterferón alfa-2b + ribavirina). Evalúa mantener las plaquetas para iniciar y sostener el tratamiento antiviral, con respuesta virológica sostenida como criterio clínico.
NCT00516321 Fase 3 Completado 687 Estudio complementario con placebo en trombocitopenia por VHC (peginterferón alfa-2a + ribavirina). Mismo objetivo que el anterior.
NCT00678587 Fase 3 Terminado 292 Aleatorizado, doble ciego, en enfermedad hepática crónica con trombocitopenia y procedimientos invasivos. Busca reducir transfusiones de plaquetas. Terminado antes de tiempo.
NCT01636778 Fase 2 Completado 45 Estudio abierto, no aleatorizado, en hepatitis C con cirrosis compensada. Evalúa elevar y mantener las plaquetas para el tratamiento con Peg-IFN y ribavirina.
NCT00996216 Fase 3 Completado 27 Estudio abierto de continuación sobre seguridad y tolerabilidad en trombocitopenia por VHC.

Evidencia de Literatura

Ninguna publicación es un ECA. Los reportes de caso y series con pacientes con VIH son el respaldo más cercano.

PMID Año Tipo Revista Hallazgos Principales
25504472 2015 Serie de casos retrospectiva J Int Assoc Providers AIDS Care Experiencia inicial con agonistas del receptor de trombopoyetina (eltrombopag y romiplostim) en PTI refractaria asociada al VIH.
22992580 2012 Reporte de caso AIDS Uso exitoso de eltrombopag sin esplenectomía en trombocitopenia refractaria por reconstitución inmune asociada al VIH.
25333665 2014 Reporte de caso AIDS Primer tratamiento exitoso con eltrombopag de anemia aplásica grave asociada al VIH, con respuesta en tres líneas celulares y efecto inmunomodulador (menos Th1/Th17, más células T reguladoras).
22185370 2012 Cohorte retrospectiva Platelets Experiencia danesa con agonistas del receptor de trombopoyetina en PTI refractaria y uso fuera de indicación.
19932434 2009 Revisión Hematol Oncol Clin North Am Causas infecciosas de PTI crónica (VHC, VIH, H. pylori).
19245929 2009 Revisión Semin Hematol Estrategias terapéuticas en trombocitopenias inmunes asociadas a hepatitis y otras infecciones.
32977702 2020 Cribado in vitro Viruses Identificación de moduladores de la transcripción proviral del VIH-1 en una biblioteca de fármacos aprobados por la FDA. Señal exploratoria.
24816314 2014 Serie de casos Intern Med J Agonistas del receptor de trombopoyetina en PTI de menos de 6 meses de duración.
24128106 2013 Reporte de caso Farm Hosp Dos casos de eltrombopag para trombocitopenia en hepatitis C crónica.
28043314 2016 Reporte de caso J Coll Physicians Surg Pak Hepatitis B con anemia megaloblástica y trombocitopenia grave. Relevancia indirecta.

Información de Mercado en España

Se muestran 5 de las 20 autorizaciones. Los datos recibidos no incluyen el texto de la indicación aprobada.

Número de Autorización Nombre del Producto Forma Farmacéutica Indicación Aprobada
91040 Eltrombopag Combix 50 mg comprimidos recubiertos con película EFG Comprimido recubierto con película No disponible
89802 Eltrombopag Kern Pharma 25 mg comprimidos recubiertos con película EFG Comprimido recubierto con película No disponible
90342 Eltrombopag Sandoz 25 mg comprimidos recubiertos con película EFG Comprimido recubierto con película No disponible
89173 Eltrombopag Glenmark 50 mg comprimidos recubiertos con película EFG Comprimido recubierto con película No disponible
90317 Eltrombopag Vivanta 25 mg comprimidos recubiertos con película EFG Comprimido recubierto con película No disponible

También existe una forma de polvo para suspensión oral (vía oral).

Consideraciones de Seguridad

Consultar el prospecto para información de seguridad. No se dispone de advertencias ni contraindicaciones extraídas del prospecto de AEMPS. La consulta de interacciones no devolvió resultados, lo que probablemente es una laguna de datos y no ausencia de interacciones.

Puntos que requieren revisión manual antes de cualquier uso en VIH, según el análisis del Evidence Pack:

  • Antirretrovirales: posible quelación con cationes polivalentes y efecto de los inhibidores de proteasa (por ejemplo lopinavir/ritonavir) sobre la exposición a eltrombopag.
  • Hepatotoxicidad: riesgo en pacientes con coinfección por VHB o VHC. Los ensayos en hepatitis C también señalan señales de seguridad hepática.

Conclusión y Próximos Pasos

Decisión: Hold

Justificación: El respaldo actual es indirecto: los ensayos de Fase 3 son en hepatitis C y enfermedad hepática, y en VIH solo hay reportes de caso, series pequeñas y una señal in vitro. Además, falta la información de seguridad del prospecto de AEMPS, lo que impide avanzar al cribado de seguridad. El nivel de evidencia es L3 y la pregunta sigue siendo de investigación.

Para avanzar se necesita:

  • Descargar y analizar el prospecto de AEMPS (advertencias y contraindicaciones).
  • Obtener el mecanismo de acción y la indicación original desde DrugBank.
  • Revisar manualmente las interacciones con antirretrovirales y el riesgo hepático en coinfección por VHB/VHC.
  • Definir si la pregunta es la trombocitopenia asociada al VIH (uso de apoyo) o un posible efecto antiviral o inmunomodulador.
  • Buscar ensayos clínicos con población con VIH confirmada.
  • Evaluar la compatibilidad de vías de administración y la similitud con la indicación original.

Este informe es solo para referencia de investigación y no constituye consejo médico. Los candidatos de reposicionamiento requieren validación clínica antes de su aplicación.

Descargo de responsabilidad

Este contenido es solo con fines de investigación y no constituye asesoramiento médico. Se requiere validación clínica antes de cualquier aplicación clínica.



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